كشف هاني عارف رئيس قسم المخ وجراحة الاعصاب بكلية الطب بجامعة عين شمس، في مصر، تفاصيل حصول أول طفل مصري على الدواء الأغلى في العالم بقيمة تقدر بنحو 34 مليون جنيه.
وقال “عارف” إن العلاج عبارة عن دواء جيني تم تركيبه على فيروس آمن، ليختلط بالحامض النووي للمصاب، لافتًا إلى أن هذا الدواء يعالج إصابات ضمور العضلات للأطفال والكبار.
وأوضح أنه مع الوقت يصاب بعض الأطفال بالضمور التدريجي في العضلات، حيث كانت هذه الإصابة لا يمكن علاجه في الماضي، لكن في المستقبل القريب سيدخل علينا علاج هام للغاية وهو العلاج الجيني، مضيفًا أن هذا العلاج يحصل عليه المُصاب مرة واحدة فقط، والدراسات العلمية أثبتت كفاءة هذا العلاج.
وكانت أستاذة أمراض المخ والأعصاب، ومديرة وحدة أمراض العضلات والأعصاب بطب عين شمس ناجية علي فهمي، قد أعلنت نجاح عملية تلقي أول طفل مصري أغلى دواء في العالم.
وأوضحت أن هذا الطفل مصاب بمرض ضمور العضلات الشوكي، وتم حقنه بالدواء الأغلى سعرا في العالم ويسمى “زولجينزما zolgensma”.
وذكرت الدكتورة ناجية، أن هذا الدواء هو العلاج الجيني الأول من نوعه في العالم الذي يعطى للمريض عن طريق الحقن الوريدي ولمرة واحدة فقط وقد أنتجته شركة متخصصة في العلاج الجيني.
وأجازت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية هذا الدواء في مايو 2019 وتبلغ قيمة الدواء 2.125 مليون دولار بما يوازي 34 مليون جنيه مصري.
وأوضحت أن الشركة المنتجة للدواء تقدم 100 فرصة للحصول على الدواء مجانا في الدول التي لم يتم تسجيل الدواء بها وتضع شروطا لاختيار الأطفال المرضى منها ألا يزيد عمر الطفل عن عامين وأن تكون الطفرة في الجين الأول، وعليه تقدمت وحدة أمراض العضلات والأعصاب بطب عين شمس بـ8 حالات من الأطفال المصابين قامت الشركة باختيار حالة الطفل ريان من محافظة الإسكندرية، والذي يتم عامه الثاني بعد أيام.
